【プレスリリース】バース症候群モデル動物や細胞においてミトコンドリア機能改善薬MA-5の有効性を確認 希少難病の心筋症・骨格筋障害を改善する新たな治療法の可能性
阿部プロジェクトに関連する研究成果がプレスリリースされました。
【本学研究者情報】
〇大学院医学系研究科 病態液性制御学分野
教授 阿部高明(PM)
【発表のポイント】
- バース症候群(注1)患者由来の細胞およびiPS細胞から作成した筋肉細胞において、ミトコンドリアに作用する薬Mitochonic Acid 5 (MA-5) (注2)がバース症候群の病態を改善することを発見しました。
- MA-5はATP(注3)産生を増加させ、酸化ストレスによる細胞死を抑制しました。ショウジョウバエのバース症候群モデルにおいても、MA-5は運動機能を改善し、心拍数異常増加を軽減することを見出しました。
- MA-5はミトコンドリアのクリステ構造(注4)を改善し、ATP合成酵素の機能を向上させるメカニズムで、バース症候群の新規治療薬となる可能性があります。
【用語解説】
注1.バース症候群:TAZ遺伝子の変異により引き起こされる希少な遺伝性疾患。心筋症、骨格筋障害、好中球減少症、成長遅延などを特徴とする。
注2. Mitochonic Acid 5 (MA-5):植物ホルモンのインドール-3-酢酸から開発されたミトコンドリア治療薬、ミトフィリンに結合し、ATP合成を促進する。
注3. ATP:ATP(アデノシン三リン酸、Adenosine Triphosphate)は、細胞内でエネルギーを貯蔵・供給する最も重要な分子です。ATPは「生命のエネルギー通貨」と呼ばれ、すべての生物にとって不可欠な分子です。
注4.クリステ構造:クリステ構造は、ミトコンドリアの内膜が折りたたまれて形成される構造です。クリステはミトコンドリアの効率的なATP産生のための巧妙な構造設計です。
詳細は以下リンクをご参照ください。
プレスリリース詳細
阿部プロジェクト(ミトコンドリア先制医療)
blur_on2025.07.01